한미약품이 랩스커버리 플랫폼기술을 접목한 희귀질환 신약 2종을 앞세워 글로벌시장 진출 시동을 건다. 상반기 중 선천성 고인슐린혈증과 단장증후군 관련 글로벌 2상임상시험 2건을시작하면서 신약가치 제고에 나선다.

8일 미국 국립보건원(NIH)이 운영하는 임상정보사이트 클리니칼트라이얼즈(Clinical Trials)에 따르면 한미약품은 최근 '랩스GLP-2 아날로그'(HM15912) 관련 글로벌 2상임상시험계획을 신규 등록했다.

한미약품은 올해 초 'HM15912'의 2상임상시험 계획을 미국식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다고 밝혔는데, 세부 임상 디자인과 일정은 공개하지 않았다.

이번에 등록된 2상임상은 단장증후군 관련 장폐색을 동반한 18세 이상 성인 남녀를 대상으로 'HM15912'의 약동학적 특성과 내약성, 안전성 등을 평가하는 연구다. 장절제술을 시행받은지 6개월 이상 경과하고, 소장이 200cm 미만 남아있는 단장증후군 환자를 모집한 다음 무작위배정을 통해 위약 또는 'HM15912' 0.5mg/kg을 피하주사하고 투여반응을 비교하는 방식으로 진행된다.

주평가변수는 'HM15912' 피하주사 후 24주동안 발생한 이상반응이다. 한미약품은 오는 6월부터 7명의 환자를 모집한 다음, 2023년 12월까지 종료한다고 예고했다.

단장증후군은 선천적으로 소장의 길이가 짧거나 생후 외과적 절제술로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수장애로 인한 급격한 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 인구 10만명당 5명 이하(신생아 10만명당 24명 꼴)로 발생한다.

대부분의 환자들은 성장 및 생명유지를 위해 총정맥영양법(위장관을 거치지 않고 대정맥이나 말초혈관을 통해 영양소를 공급하는 방법)을 이용한 인위적 영양 보충에 의존하고 있는 실정이다. 다만 총정맥영양법은 하루 10시간 이상 소요되다보니 정상적 일상생활이 어렵고, 장기적으로는 간부전, 혈전증, 감염, 패혈증 등 치명적 부작용을 초래할 수 있다는 한계를 지녔다.

한미약품은 랩스커버리 플랫폼기술을 적용해 'HM15912'을 최장 월1회 투여하는 제형의 단장증후군 치료 혁신신약으로 개발 중이다. 우수한 융모세포 성장 촉진 효과를 극대화해 환자의 영양분 흡수 효율을 높여주고, 월1회 투여 제형으로 환자들의 삶의 질 개선에 도움을 줄 수 있을 것으로 기대하고 있다.

이로써 한미약품의 랩스커버리 플랫폼기술을 적용한 희귀질환 치료제 2종이 올해 상반기 중 글로벌 2상임상 단계에 본격적으로 진입한다. 올해 초 희귀질환 분야 혁신신약 2종이 FDA로부터 2상임상을 승인 받았다고 밝힌지 한달 여만이다.

선천성 고인슐린혈증 분야 FDA 소아희귀의약품으로 지정받은 '랩스글루카곤 아날로그'(HM15136)'은 오는 6월부터 글로벌 2상임상의 피험자 등록을 시작해 2023년 4월까지 종료하는 일정이 제시된 바 있다. 두 약 모두 FDA와 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다는 점에서 상업화에 성공할 경우 시장에서 높은 평가를 받을 것이란 기대감이 제기된다.

권세창 한미약품 사장은 올해 초 JP모건헬스케어컨퍼런스에서 미충족수요가 높은 소수의 희귀질환 환자를 위한 신약개발에 매진하겠다고 밝혔다. 외부의 R&D 기대에 부응하면서 제약기업의 사명을 다하고, 회사의 미래성장동력을 발굴한다는 취지에서다.

한미약품은 'HM15912'와 'HM15136'의 미국 현지 임상을 필두로 유럽 다수 국가들을 포함하는 다국가 임상2상에도 순차적으로 돌입한다는 계획이다. 리소좀축적질환 치료제 개발도 병행한다.

출처: 데일리팜