선천성 고인슐린혈증 및 단장증후군 대상 글로벌 2상 돌입

한미약품은 미국 FDA가 자사의 희귀질환 치료제 후보물질 'LAPSGlucagon Analog,(코드명 HM15136)'와 'LAPSGLP-2 Analog(코드명 HM15912)'의 2상 임상시험을 승인함에 따라, 두 신약의 글로벌 2상을 시작한다고 21일 밝혔다.

선천성 고인슐린혈증 치료제로 개발중인 LAPSGlucagon Analog는 바이오의약품의 약효를 늘리는 한미약품의 ‘랩스커버리’ 플랫폼 기술을 적용, 세계 최초로 주1회 투여 제형으로 만들어지는 지속형 글루카곤 유도체다.

2018년 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약품청(EMA)은 LAPSGlucagon Analog를 선천성 고인슐린혈증 희귀의약품으로 지정했으며, 이어 2020년 EMA는 인슐린 자가면역증후군 희귀의약품으로, FDA는 소아희귀의약품(RPD)으로 추가 지정했다.

한미약품은 LAPSGlucagon Analog가 기존 글루카곤 약물 대비 용해도 및 안정성에서 우수한 효과를 보이고, 심각한 저혈당을 보이는 고인슐린혈증 모델에서 투여 후 지속적으로 정상 혈당이 유지되는 효과가 있다고 설명했다.

이에 LAPSGLP-2 Analog는 랩스커버리 플랫폼 기술을 적용해 최장 월1회 투여 제형의 단장증후군 치료제로 개발되고 있다.

단장증후군 환자들은 성장 및 생명 유지를 위해 총정맥영양법(위장관을 거치지 않고 대정맥이나 말초혈관을 통해 영양소를 공급하는 방법)을 이용한 인위적 영양 보충에 의존한다. 총정맥영양법은 하루 10시간 이상 소요돼 정상적 일상생활이 어려우며, 장기적으로는 간부전, 혈전증, 감염, 패혈증 등 치명적 부작용을 초래하기도 한다.

한미약품은 LAPSGLP-2 Analog가 융모세포 성장 촉진 효과를 극대화해 환자의 영양분 흡수 효율을 높여주고 최장 월1회 투여 제형이어서 단장증후군 환자들의 삶의 질을 대폭 개선해줄 수 있을 것으로 기대하고 있다.

FDA와 EMA는 2019년 LAPSGLP-2 Analog를 단장증후군 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했으며, 2020년에는 FDA가 소아희귀의약품(RPD)으로도 지정했다. 한국 식품의약품안전처로부터 2019년 개발단계 희귀의약품으로 지정되기도 했다.

한미약품은 두 후보물질이 FDA의 2상 승인을 획득함에 따라, 앞으로 유럽 다수 국가들을 포함한 다국가 임상 2상을 순차적으로 진행할 계획이다.

한미약품 권세창 사장은 “희귀질환 분야 혁신신약 개발은 한미의 경영 이념인 인간존중과 가치창조를 실천하는 한 방법이라 본다”며 “희귀질환 치료제 개발이 한미의 미래가치를 결정하는 중요한 이정표가 될 것”이라고 말했다.

출처: 청년의사